Malattia di Alexander: Webinar per le famiglie

“Cara comunità dei pazienti affetti da malattia di Alexander, siamo lieti di annunciare che siamo nelle fasi finalidella preparazione del trial terapeutico per valutare la sicurezza e l'efficacia di ION373 e non vediamo l'ora di iniziarlo. ION373 è un farmaco sperimentale “antisenso”.Le “terapie antisenso” cambiano il decorso della malattia modificando le proteine ​​che causano la malattia. In questo caso sono progettate per ridurre la produzione di proteina acida fibrillare gliale (GFAP), la proteina che causa la malattia di Alexander. Ionis ha lavorato con esperti della malattia di Alexander per progettare uno studio clinico che dimostrerà se ION373 è sicuro ed efficace come trattamento. Ionis intende iniziare il reclutamento nei prossimi due mesi e aggiornerà la comunità dei pazienti non appena saranno disponibili maggiori dettagli sullo studio e sui siti coinvolti. Il nostro obiettivo è generare dati convincenti il ​​più rapidamente possibile in modo da poter fornire un trattamento alla comunità della malattia di Alexander. Lostudio avrà un braccio che prevede che che i partecipanti ricevano ION373 dall'inizio dello studio, e un braccio in cui i partecipanti riceveranno un placebo per la prima metà dello studio e ION373 per la seconda metà. Questo metodo consentirà a Ionis e alle autorità regolatorie di valutare la sicurezza e l'efficacia di ION373, e allo stesso assicurerà anche che tutti i partecipanti ricevano ION373 durante lo studio. I criteri di inclusione sono stati progettati per arruolare i pazienti in cui la sicurezza e l'efficacia di ION373 possa essere valutata più rapidamente e in modo definitivo. Lo studio imminente arruolerà bambini e adulti di età compresa tra 2 e 65 anni affetti dalla malattia di Alexander. I pazienti di età pari o superiore a 5 anni devono essere in grado di camminare, anche se con necessità di ausili. Ulteriori dettagli per questo studio saranno disponibili dal prossimo mese sul sito www.clinicaltrials.gov



 

Organizzeremo un webinar sabato 20 febbraio 2021 alle 9:00 PT / 12:00 ET (18.00 ora italiana, n.d.r.) per discutere del trial e per rispondere alle domande.  Si prega di registrarsi QUI.

Potranno essere fatte domande durante il webinar tramite la funzione di chat e prima del webinar tramite l’indirizzo email pazienti@ionisph.com.

Il webcast sarà registrato e reso disponibile a tutti i partecipanti.

All’inizio di questo nuovo entusiasmante anno, desideriamo esprimere il nostro più profondo apprezzamento ai medici e ai ricercatori che hanno dedicato la loro carriera allo studio della malattia di Alexander e alla comunità dei pazienti e delle loro famiglie, la cui resilienza continua a ispirare Ionis a perseguire incessantemente la speranza di un futuro migliore per le persone con malattia di Alexander. Senza il vostro continuo supporto, i progressi compiuti finora nella ricerca di un trattamento per la malattia di Alexander non sarebbero stati possibili. Con il vostro aiuto, crediamo di poter fare un importante passo avanti nel 2021 nella lotta contro la malattia di Alexander.



Ionis Alexander Disease Team”

 


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