Un’azienda farmaceutica chiamata Ionis Pharmaceuticals, Inc. è la società sponsor che sta conducendo questo studio di ricerca su un farmaco sperimentale, ION373. “Sperimentale” significa che il farmaco è attualmente in fase di valutazione e non è approvato per la vendita dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in Italia o da altre agenzie regolatorie (le agenzie che stabiliscono se i farmaci sono sicuri) in altre parti del mondo. ION373 è approvato solo per l’uso in studi clinici come questo e, pertanto, è considerato sperimentale.
L’obiettivo principale di questo studio di ricerca è determinare la sicurezza, la tollerabilità, il modo in cui l’organismo dei pazienti affetti da Malattia di Alexander metabolizza ION373 (farmacocinetica) e l’efficacia di ION373 nel ridurre i livelli della proteina fibrillare acida della glia (GFAP) e nel migliorare i sintomi associati alla malattia.
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