TRIAC TRIAL II

SCOPO DELLA SPERIMENTAZIONE TRIAC II


Lo scopo di questo studio è osservare se il trattamento con tiratricol (Triac) può contribuire ad aumentare l’azione dell’ormone tiroideo nel cervello e normalizzarne il livello nel resto dell’organismo in bambini affetti da carenza di MCT8. Lo studio è promosso dall’azienda svedese Rare Thyroid Therapeutics.

La sperimentazione studierà l’efficacia e la sicurezza di tiratricol somministrato giornalmente sotto forma di compressa da assumere oralmente. La compressa può essere anche sbriciolata e mescolata al cibo, oppure somministrata via sondino.

È stato richiesto a 12-22 bambini negli Stati Uniti e in Europa di partecipare a questa sperimentazione clinica. Se vostro figlio ha un’età compresa tra 0 e 30 mesi e gli è stata diagnosticato il deficit del trasportatore 8 dei monocarbossilati (MCT8) (sindrome di Allan-Herndon-Dudley, AHDS), potrebbe essere idoneo a partecipare a questo studio.



DOMANDE FREQUENTI

Quali sono i possibili vantaggi per mio figlio derivanti dalla sua partecipazione a questa sperimentazione clinica?

Il trattamento in studio dovrebbe ridurre il livello di ormone tiroideo nel sangue, il che potrebbe comportare il mantenimento o un aumento del peso corporeo e della massa muscolare e un miglioramento di pressione sanguigna e frequenza cardiaca. Ci auspichiamo che il trattamento avrà anche effetti positivi sullo sviluppo cerebrale, ma ciò è quanto stiamo valutando nello studio. Dopo avere terminato lo studio, a vostro figlio sarà offerta la possibilità di proseguire il trattamento in un protocollo di follow-up.

Cosa accade se mio figlio si mostra contrario a qualsiasi tipo di esame durante questo studio clinico?

Se vostro figlio non collabora o si mostra contrario a uno degli esami, il medico interromperà tale esame immediatamente. Potrebbe essere fatto un tentativo di ripetere l’esame in un secondo momento.

Sono previsti costi o rimborsi derivanti dalla partecipazione allo studio?

Non vi è alcun costo correlato alla partecipazione allo studio. Voi sarete rimborsati per le spese ragionevolmente sostenute relative alla partecipazione, come le spese di viaggio. Il medicinale dello studio, il tiratricol, sarà fornito gratuitamente ai partecipanti allo studio.

TRATTAMENTO CON TIRATRICOL

Il medicinale dello studio, tiratricol, è un tipo di ormone tiroideo specifico che non ha bisogno di usare il normale percorso degli ormoni tiroidei per raggiungere il cervello. Tiratricol è generalmente ben tollerato, e i pochi effetti collaterali si attenuano solitamente riducendo il dosaggio.

Il dosaggio quotidiano di tiratricol sarà suddiviso in 1-3 somministrazioni al giorno nell’arco di 96 settimane; il dosaggio sarà aggiustato singolarmente per ciascun paziente.

Le compresse di tiratricol possono essere disciolte in acqua (e somministrate mediante PEG), oppure possono essere mescolate a purea di patate, purea di banana o succo di mela.



CHE COSA SUCCEDERÀ A SUO FIGLIO DURANTE LO STUDIO?

Ci saranno in totale 11-18 visite durante lo studio, con visite più frequenti all’inizio.

In tutte le visite cliniche, vostro figlio sarà visitato e gli sarà prelevato un piccolo campione di sangue. Il volume totale di sangue raccolto durante tutta la sperimentazione sarà circa 40-55 ml (8-11 cucchiaini).

Ci saranno 3 ulteriori visite complete: visita di baseline, dopo 12 mesi e alla fine dello studio. In occasione delle visite complete saranno eseguite le seguenti procedure:

Due esami diversi sullo sviluppo e sul comportamento di vostro figlio. Questi esami saranno di tipo osservativo.

Il cuore di vostro figlio sarà esaminato mediante ECG di 24 ore ed ecografia. Entrambi gli esami sono indolori.

Saranno esaminati anche la vista e l’udito di vostro figlio, e sarà effettuato anche un esame dell’attività cerebrale chiamato EEG (solo in ospedali dove questi esami sono disponibili). Questi esami sono indolori.

Esami del cervello come RM e MRS saranno eseguiti solo se già programmati come parte dell’assistenza standard di vostro figlio.

Se sarà necessario a livello medico in base a quanto valutato dal team di ricerca, a vostro figlio potrebbe essere consigliato un ricovero in ospedale per un giorno e una notte per effettuare campionamenti di sangue più frequenti al fine di valutare gli effetti del trattamento sul suo organismo. Il volume totale di sangue prelevato durante questo studio farmacocinetico sarà di circa 5 ml (1 cucchiaino).



COSA DEVONO SAPERE I GENITORI / TUTORI?

Dovrete venire in clinica con vostro figlio agli appuntamenti programmati per tutto lo studio.

Vi sarà richiesto di compilare due diversi questionari per 3 volte durante lo studio, al fine di valutare gli effetti del trattamento con tiratricol sulla qualità della vita di vostro figlio e della vostra famiglia.

Vi sarà inoltre fornito un diario dello studio da compilare con le informazioni riguardanti i dosaggi assunti e mancati per la durata dello studio.



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